罕見疾病的新藥探索

以山中教授

為首於2010年成立的京都大學iPS細胞研究所（CiRA）也把新藥研發作為與再生醫療相同的研究重點。身為醫師經常出現在臨床一線的眾多研究人員正在CiRA從事解明疑難病症的機理、開發細胞轉化誘導技術以及探索新藥候補物質等眾多研究。 

CiRA副所長林秀也教授表示，「對於很多疑難病症而言，很多並不清楚治療藥物的開發目標。隨著iPS細胞的亮相，出現了利用健康人體和患者的細胞進行病症比較研究的可能性。可以提高新藥研發的效率和成功率」。CiRA已經開始與大日本住友製藥等多家製藥公司展開共同研究。 

其中，CiRA尤其重視那些因病患數量較少，製藥公司一般難以著手開發的罕見疾病等的研究。比如，因血液細胞過度分泌名為「細胞因子（Cytokine）」的蛋白質而引發全身炎症的幼兒疑難病症CINCA綜合症（慢性嬰兒神經皮膚關節炎）等。 

研發小組開始利用CINCA綜合症患者的iPS細胞製造血液細胞，尋找新藥候補——低分子化合物的篩選研究。阿爾茨海默病方面也在推進同樣的研究。 

由於作為新藥候補的化合物是製藥公司的財產，很多時候外部研究人員難以獲得。因此，除了新的化合物外，CiRA今後還計劃調查已經市售的其他疾病治療藥物是否也具備治療罕見病的效果。原因是，通過擴大已有藥物的應用範圍，或許能在早期階段發現治療方法。 

iPS細胞在新藥開發現場已逐步得到採用。不過要想形成一項產業，需要獲得「利用iPS細胞的新藥開發比原方法更出色」的量化評價。目前，iPS細胞以及由iPS細胞轉化而來的細胞的品質和實驗方法等還未完全實現標準化，對不同研發組織實施的藥效和毒性試驗結果還難以進行比較。 

另外，制度方面的基礎整備也是課題之一，比如使用iPS細胞的試驗數據將來在進行藥事申請時能多大程度獲得認可等。 

iPS細胞技術起源於日本，不過目前歐美等全球性製藥公司和研究機構都在爭相投入鉅額資金展開實用化研究。在這種情況下，包括專利的確保在內，需要明確能夠發揮日本優勢的領域並展開戰略性研究開發。（記者：田中 深一郎，《日經商務週刊》）